转化生物医学

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分子治疗

分子治疗是分子水平上的细胞修饰。该研究包括基因转移、载体开发和设计、干细胞操作、基因、肽和蛋白质、寡核苷酸和细胞疗法的开发以纠正遗传和获得性疾病、疫苗开发、临床前靶标等领域验证、安全性/有效性研究和临床试验。分子靶向治疗使用药物靶向有害细胞表面或内部的特定分子(例如蛋白质)。这些分子有助于发送告诉细胞生长或分裂的信号。通过靶向这些分子,药物可以阻止有害细胞的生长和扩散,同时限制对正常细胞的伤害。靶向治疗使用不同类型的药物,每种药物的作用也不同。研究人员正在动物(临床前测试)和人类(临床试验)中研究不同的靶向疗法。然而,很少有靶向疗法被批准用于治疗。靶向治疗最终可能会被证明比目前的治疗更有效且危害更小。

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